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Salute - Una cura per la distrofia di Duchenne

Nei giorni scorsi è stato firmato un accordo fra La Sapienza e l’Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), leader nelle biotecnologie nel campo della terapia genica. In sostanza l’università italiana mantiene la proprietà intellettuale del brevetto e l’AMT si impegna a sviluppare, produrre e commercializzare una terapia per la Distrofia Muscolare di Duchenne.
La patologia è legata ad un’alterazione del gene che codifica una proteina strutturale per il muscolo. La nuova tecnica, exon skipping, si basa sulla possibilità di intervenire non sul Dna ma sull’Rna. Grazie all′uso di molecole "antisenso", il gruppo della Prof.ssa Bozzoni è riuscito ad escludere dall′Rna la porzione mutata e a ripristinare la sintesi della proteina mancante. Tali studi, che sono stati finanziati negli anni dalla Fondazione Telethon e da Parent Project, hanno dimostrato efficacia terapeutica sul modello animale del topo distrofico.

La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica. L′exon skipping rappresenta una delle tecniche più promettenti del momento e sulla quale si stanno impegnando diversi gruppi di ricerca nel mondo.
"Questo per le malattie rare è un momento storico, - ha dichiarato Filippo Buccella, presidente dell′associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Essere riusciti a stimolare l′appetito di una industria per un prodotto destinato a poche migliaia di persone nel mondo è per noi un grande successo."

L.R.

Fonte: Duchenne Parent Project onlus

 


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